В сша разрешили редактировать геном человека с помощью crispr

Федеральная рабочая группа по этике и биологической безопасности США одобрила проведение первого опыта по редактированию генома человекас помощью совокупности CRISPR/Cas9. Ученые собираются применить разработку для модификации лимфоцитов с целью лечения рака, пишет Stat.

Протокол экспериментальной терапии создали сотрудники Университета Пенсильвании. Он является модификацией разработки получения Т-лимфоцитов с химерными антигенными рецепторами (CAR), о которой мы детально писали раньше. Эти рецепторы разрешают генно-модифицированным лимфоцитам селективно связываться с клетками опухоли, запуская иммунную реакцию их уничтожения.

Вэкспериментах эта разработка удачно излечивала кое-какие формы рака (восновном, крови), но была менее действенной при терапии плотных опухолей.

Исследователи собираются применить CRISPR для удаления двух генов CAR-Т-лимфоцитов.Один из них — PD-1 — разрешает опухоли инактивировать модифицированную клетку, второй кодирует натуральный рецептор лимфоцитов TCR, наличие которого уменьшаетэффективность CAR. Вэкспериментах на мышах отредактированные CRISPR клетки уменьшали количество опухолей существенно посильнее, чем простые CAR-Т-лимфоциты.

В сша разрешили редактировать геном человека с помощью crispr

Структура комплекса нуклеазы Cas9 с направляющей РНК

Для начала испытаний нужно, дабы их кроме этого одобрили Управление по лекарствам и продуктам США (FDA) и медцентры, где они будут проводиться. В случае если эти разрешения будут взяты, экспериментальное лечение возьмут 15 больных с множественной миеломой, саркомой и меланомой. Опробования планируется проводить на базе Андерсоновского центра рака в Техасе, а кроме этого клиник Калифоринийского университета в Сан-Франциско и Университета Пенсильвании.

Как стало известно, изучение финансируется 36-летним миллиардером Шоном Паркером, что в 2016 году основал Университет иммунотерапии рака. Бывший хакер известен как первый президент Facebook, а кроме этого один из создателей пиратской музыкальной сети Napster и инвестор подобного легального сервиса Spotify. Паркер объявил, что собирается положить в перспективные разработки противоракового лечения 250 миллионов долларов.

Совокупность CRISPR/Cas9 была найдена в геноме бактерий, которым она помогает для защиты от вируса. Она разрешает вносить узконаправленные трансформации в ДНК организма, не затрагивая остальные участки генома.

Создатель: Олег Лищук

РЕДАКТИРОВАНИЕ ЧЕЛОВЕКА [Новости науки и технологий]


Темы которые будут Вам интересны:

Читайте также: